本书汇总了国内外有关脐带血的基础研究和脐带血的体外扩增，探讨了脐带血移植（UCBT）治疗各种疾病的临床方案，参考了大量文献并融合了各专家多年的移植经验，系统、全面、详细地介绍了UCBT技术，包括UCBT中如何筛选合适的脐带血、如何选择移植方案、如何处理移植相关并发症，以及移植过程中的护理等要点。旨在更广泛推广UCBT技术和指导临床医师规范应用，切实打造一项具有中国特色的UCBT方案，拓宽UCBT的适应证，增加UCBT的受益病种，进一步提高患者生存率及生存质量。
随着基础研究的不断发展，特别是体外成功分离出人类胚胎干细胞的技术，引起了世界科学界的广泛重视，成为人类医学发展史上的里程碑式的进展。从理论上说，干细胞具有治疗所有疾病的潜能，其中造血干细胞移植是二十世纪临床应用最成熟的干细胞技术，已成功应用于治疗多种恶性及非恶性血液系统疾病和先天性遗传性等疾病，全球已有数百万例患者接受造血干细胞移植。近30 年来移植供者的多样化是造血干细胞移植进展的标志。
脐带血是重要的人类细胞生物资源，是造血干细胞的主要来源之一，同时也是干细胞研究及应用理想的细胞来源。脐带血因来源丰富、取材方便、对妇婴无害、不涉及伦理问题且为实物冻存等独特的优势，过去30 余年来，脐带血移植（umbilical cord blood transplantation，UCBT）取得了快速的发展和广泛的临床应用。不同于其他来源的造血干细胞，脐带血中的细胞更年轻更富有活力，造血干细胞、各类免疫细胞和其前体细胞数量更丰富，尤其免疫细胞以nave T 淋巴细胞为主，记忆T 淋巴细胞少。因此，供受者间人类白细胞抗原（human leukocyte antigen，HLA）不相合程度的耐受性更高。同时脐带血在体内能够扩增和诱导分化为功能成熟的各种效应细胞，移植后供者免疫重建与受者的相容性更好，同时移植后可诱导出较强的移植物抗肿瘤作用。鉴于脐带血的生物学和免疫学的特点，UCBT 后慢性移植物抗宿主病（chronic graft versus host disease，cGVHD）的发生率低且程度轻，移植后原发病的复发率也较低。但是由于采集的单份脐带血体积（或容量）有限，所含的有核细胞数及CD34 细胞数的总量相对固定，用于移植的细胞数量仅为外周血或骨髓移植细胞数的10%～20%，因此，UCBT 后造血重建的速度较其他移植类型慢，早期临床报道中植入率也较低。中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）开展UCBT 临床研究20 余年，采用的清髓性不含抗胸腺细胞球蛋白（antithymocyte globulin，ATG）的UCBT 技术方案治疗恶性血液病1 900 余例，获得97% 以上的植入率，已成功解决了UCBT 植入难的临床瓶颈问题。随着中国公共脐带血库容量的增加及质量体系的建立和完善，开展UCBT 的中心和病例数也在不断增多。同时，在免疫细胞治疗风起云涌的时代，脐带血作为重要的新兴干细胞来源，也被广泛应用于干细胞的基础研究领域，如脐带来源的间充质干细胞用于组织修复和器官再造等。脐带来源的间充质干细胞用于心肌病变、肝脏衰竭、糖尿病足、老年痴呆和脑瘫等疾病的辅助治疗，临床上也取得了可喜的疗效，有望成为重要的干细胞治疗技术。
在这种背景下，新近从事UCBT 的医务人员需要临床指导工具书。作者邀请了国内多名造血干细胞移植专家撰写本书，书中汇总了国内外有关脐带血的基础研究和脐带血的体外扩增，探讨了UCBT 治疗各种疾病的临床方案，参考了大量文献并融合了各专家多年的移植经验，系统、全面、详细地介绍了UCBT技术，包括UCBT 中如何筛选合适的脐带血、如何选择移植方案、如何处理移植相关并发症，以及移植过程中的护理等要点。旨在更广泛推广UCBT 技术和指导临床医师规范应用，切实打造一项具有中国特色的UCBT 方案，拓宽UCBT 的适应证，增加UCBT 的受益病种，进一步提高患者生存率及生存质量。
在全书编写过程中，各位编者竭尽所能，态度严谨，力求准确。借此衷心地感谢各位编委为本书的编写所付出的辛勤劳动和杰出智慧，感谢为本书的校对、审核辛苦工作的同仁们。感谢国家自然科学基金委员会给予的资助。鉴于本人学术水平和实验技术有限，书中内容虽经过反复斟酌，仍难以尽善尽美，难免有诸多疏漏和不足之处，敬请各位专家和读者批评指正。
孙自敏
2023 年 8 月24 日于合肥
孙自敏，主任医师，二级教授，博士生导师，博士后流动站导师。中国医师协会血液科医师分会常务委员，安徽省抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员，安徽省血液内科质量控制中心主任。中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员，中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会副主任委员，中国免疫学会血液免疫专业委员会副主任委员，中国血液病专科联盟副理事长，安徽省干细胞协会副理事长。曾任中华医学会血液学分会第九届常务委员。安徽省医学会血液学分会第四、第五、第七届主任委员，安徽省医师协会血液科医师分会第一届主任委员。
刘开彦，教授，主任医师，博士生导师，北京大学血液病研究所副所长，北京大学人民医院伦理审查委员会主任委员，北京陆道培血液病研究院常务副院长，北京市脐带血造血干细胞库主任。从事血液病临床及实验研究工作，对造血干细胞移植技术及其各种合并症、各种急慢性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的诊断治疗有丰富的临床经验。
第一章概论/ 1
第一节 世界脐带血移植的历史和发展过程 / 1
第二节 我国脐带血移植的历史和现状 / 8
第二章脐带血的生物学特性/ 18
第一节 脐带血造血细胞的生物学特性 / 18
第二节 脐带血免疫细胞的生物学特性 / 26
第三节 脐带血作为异基因移植供体的特点 / 33
第三章脐带血库的建立和质量控制/ 43
第一节 脐带血库的特点、发展与现状 / 43
第二节 脐带血库的质量管理体系建设 / 45
第三节 脐带血采集服务管理 / 57
第四节 脐带血处理过程及管理 / 59
第五节 脐带血的临床使用 / 66
第六节 脐带血库外部质量管理 / 67
第四章非血缘脐带血移植脐带血的选择/ 70
第一节 人类白细胞抗原基因配型 / 70
第二节 杀伤细胞免疫球蛋白样受体的配体和基因 / 74
第三节 受者人类白细胞抗原的抗体 / 93
第四节 脐带血选择标准 / 99
第五章脐带血移植技术/ 120
第一节 脐带血移植预处理和预防移植物抗宿主病方案的特点和原则 / 120
第二节 以化疗为主的预处理方案 / 123
第三节 以放疗为主的预处理方案 / 132
第四节 预防移植物抗宿主病方案 / 150
第六章脐带血移植后并发症 /159
第一节 植入前综合征 / 159
第二节 急性移植物抗宿主病的诊断和处理 / 170
第三节 慢性移植物抗宿主病的诊断和处理 / 183
第四节 移植相关血栓性微血管病 / 198
第五节 移植后性器官的保护 / 203
第六节 其他并发症 / 214
第七章脐带血移植后的感染/ 221
第一节 脐带血移植后感染概述 / 221
第二节 脐带血移植后细菌感染 / 224
第三节 脐带血移植后真菌感染 / 228
第四节 巨细胞病毒感染的诊断与处理 / 237
第八章脐带血移植后原发性移植物排斥的诊断和处理248
第一节 移植后植入失败的检测 / 248
第二节 原发性植入失败的诊断和处理 / 252
第九章脐带血移植后免疫重建/ 258
第一节 T 淋巴细胞重建 / 258
第二节 NK 细胞重建 / 267
第三节 B 淋巴细胞重建 / 272
第十章脐带血移植后复发的诊断及处理 /280
第十一章脐带血移植治疗恶性血液病 /291
第一节 脐带血移植治疗儿童恶性血液病 / 291
第二节 脐带血移植治疗成人恶性血液病 / 301
第三节 脐带血移植治疗特殊类型白血病 / 313
第十二章脐带血移植治疗先天遗传性疾病 /323
第一节 脐带血移植治疗地中海贫血 / 323
第二节 脐带血移植治疗原发性免疫缺陷病 / 328
第十三章脐带血移植治疗再生障碍性贫血/ 345
第一节 脐带血支持下抗胸腺细胞球蛋白治疗 / 345
第二节 脐带血移植治疗骨髓衰竭性疾病 / 350
第十四章脐带血移植后生活质量的评估/ 357
第十五章脐带血移植中的护理 /367
第一节 移植病房管理 / 367
第二节 脐带血移植前的准备 / 371
第三节 脐带血输注的护理 / 378
第四节 脐带血移植患者的症状护理 / 382
第五节 脐带血移植后并发症护理 / 387
第六节 脐带血移植患者的出院指导 / 392
第十六章脐带血及脐带的临床应用 /396
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